Сотрудничество REiNS ищет общие критерии оценки результатов клинических испытаний нейрофиброматоза

По мере разработки потенциально эффективных новых методов лечения нейрофиброматоза (НФ) необходимы стандартизированные подходы к исследованиям, в том числе критерии оценки результатов, специфичные для НФ. Первый отчет Международного сотрудничества по оценке ответа на нейрофиброматоз и шванноматоз (REiNS) был опубликован в качестве дополнения к Официальному журналу Американской академии неврологии (AAN) по неврологии.

Сотрудничество (REiNS) было сформировано для достижения консенсуса в отношении дизайна клинических испытаний лечения НФ и связанных с ним расстройств с упором на разработку стандартного набора соответствующих и значимых критериев результатов. "Это приложение представляет собой начальный прогресс нескольких рабочих групп и включает первую серию согласованных рекомендаций по конечным точкам клинических испытаний НФ, подготовленных Международным сотрудничеством REiNS," согласно введению доктора Скотта Р. Плоткин и коллеги. Полная версия приложения находится в свободном доступе на сайте журнала.

Первоначальные отчеты о консенсусном подходе к клиническим испытаниям NF

Коллаборация REiNS была основана на собрании Детского онкологического фонда в 2011 году. Нейрофиброматозы – NF1, NF2 и шванноматоз – представляют собой группу родственных генетических заболеваний, при которых пациенты предрасположены к развитию нескольких типов опухолей, особенно опухолей оболочки нервов. Могут возникать и другие проявления, включая проблемы с обучением у пациентов с NF1 и катарактой у пациентов с NF2. Специально для NF1 заболевание обычно диагностируют в детстве.

Традиционно хирургическое вмешательство было стандартным лечением опухолей NF. Но недавние достижения в научном понимании биологии и развития ЯФ открыли перспективы создания новых целевых противоопухолевых агентов. Была разработана амбициозная программа исследований для быстрой оценки этих новых методов лечения ЯФ.

В большинстве ранних исследований НФ использовались конструкции, аналогичные методам лечения рака. Но эти планы исследований – часто фокусирующиеся на размере опухоли или общей выживаемости – могут не иметь отношения к НФ. Опухоли при нейрофиброматозе обычно доброкачественные, а не злокачественные, и пациенты сталкиваются с уникальными клиническими и функциональными проблемами. "Сообщество NF продолжает бороться с оптимальным дизайном клинических испытаний для этой группы пациентов," Доктор Плоткин и соавторы пишут.

Основная цель сотрудничества REiNS – разработать стандартизированные критерии оценки результатов для использования в клинических испытаниях NF. Сотрудники организованы в семь рабочих групп, занимающихся визуализацией ответа опухоли, функциональными результатами, визуальными результатами, результатами, сообщаемыми пациентами, нейрокогнитивными результатами, магнитно-резонансной томографией (МРТ) всего тела и биомаркерами заболеваний. Новое приложение включает в себя первоначальные отчеты рабочих групп по следующим вопросам:

  • Результаты, сообщаемые пациентами, особенно боль.
  • Функциональные исходы, влияющие на зрение, что важно из-за большого количества опухолей, поражающих зрительный нерв в NF1.
  • Результаты исследования функции слуха и лица с учетом высокого уровня потери слуха и слабости лица при NF2.
  • Визуализация ответа опухоли – рекомендуется МРТ с объемным анализом, чтобы показать изменения в размере опухоли.
  • Разрабатывая согласованные критерии результатов, относящиеся к НФ, сотрудники REiNS надеются способствовать быстрой оценке методов лечения, которые могут принести пользу людям, страдающим этими расстройствами. "В конечном итоге мы планируем привлечь к этому процессу отраслевых партнеров и национальные регулирующие органы, чтобы облегчить утверждение лекарств для пациентов с ЯН," Доктор Плоткин и соавторы пишут.

    Они добавляют, что рекомендации, вероятно, будут изменены со временем, когда станет доступным больше данных о конечных точках, специфичных для NF. О будущих изменениях рекомендаций и других обновлениях будет сообщено исследовательскому сообществу Национального фонда на веб-сайте REiNS: http: // www.повторное сотрудничество.орг.

    MGODELOROS.RU